A human lysosomal storage disorder toolkit for decoding proteome landscapes in cortical and dopaminergic-like induced neurons
Dieser Beitrag stellt ein Toolkit aus humanen embryonalen Stammzellen vor, die für 23 lysosomale Speicherkrankheitsgene defizient sind, und nutzt daraus abgeleitete neuronale Modelle sowie umfassende Proteom- und Strukturanalysen, um molekulare Signaturen, mitochondriale Vulnerabilitäten und synaptische Defekte bei lysosomalen Speicherkrankheiten zu entschlüsseln.